اعتمدت الهيئة العامة للغذاء والدواء، علاج كاسجفي "Casgevy"، الذي يُعد أول علاج يعمل باستخدام تقنية التحرير الجيني "كريسبر-كاس9" لعلاج مرضي فقر الدم المنجلي والثلاسيميا للمرضى البالغة أعمارهم 12 عاما فأكثر.
وأوضحت الهيئة، أن العلاج يعمل بطريقة التحرير الجيني للطفرة الوراثية في الجين المتأثر، بحيث يمكن للجسم إنتاج الهيموجلوبين بشكل سليم، من خلال استخلاص خلايا جذعية من نخاع عظم المريض وتحريرها جينيًا في المختبر، ومن ثم إعادة زراعتها في جسم المريض ليعطي مفعولاً طويل المدى.
وأشارت إلى أنه تم تقييم فعالية العلاج وسلامته وجودته، بعد استيفاء المعايير اللازمة، حيث يُعد فقر الدم المنجلي من أمراض الدم الوراثية والتي تحدث نتيجة طفرات في الجينات المسؤولة عن تكوين الهيموجلوبين.
وتسبب هذه الطفرات في تغير شكل كريات الدم الحمراء من الدائري إلى المنجلي ما يصعب عبورها في الأوردة، وتسبب الآلام الحادة ونقصا في نقل الأكسجين لخلايا لجسم، وينتج عن ذلك الأعراض المصاحبة للأزمات لدى المصابين بفقر الدم المنجلي ومنها ألم شديد وضيق في التنفس.
بينما يعتبر "الثلاسيميا" مرض دم وراثيا يحدث بسبب طفرات جينية تؤثر في إنتاج الهيموجلوبين، ما يسبب تعطل إنتاجه الطبيعي وانخفاض مستوياته في الدم، ومن الأعراض المصاحبة له فقر الدم وضيق التنفس.