خرج علاج جيني ينهي معاناة الأطفال مع حثل المادة البيضاء متبدل اللون إلى النور؛ حيث يعد أول علاج يتم اعتماده في الولايات المتحدة لهذا المرض الوراثي النادر.
جرعة واحدة للأطفال في مراحل معينة من تطور المرض
ووافقت إدارة الأغذية والعقاقير الأمريكية على العلاج الجيني الذي تقدمه شركة أورتشيرد ثيرابيوتكس ومقرها المملكة المتحدة، لهذا المرض الذي يعتبر اضطراباً وراثياً نادراً يصيب الأطفال ويتسبب في تراكم المواد الدهنية في الخلايا وخاصة في المخ والحبل الشوكي والأعصاب الطرفية.
وأشارت إدارة الأغذية والعقاقير إلى أنها وافقت على تقديم هذا الدواء الذي يحمل اسم لينميلدي في الولايات المتحدة، وهو من جرعة واحدة، للأطفال في مراحل معينة من تطور المرض.
وأوضحت الشركة، أنها ستقدم تفاصيل عن سعر الدواء ومدى توافره في وقت لاحق من الأسبوع.
تسجيل الدخول
أضف تعليقك
